Hetonderzoeksmiddel, bempedoïnezuur, is ontworpen om te helpen LDL‑cholesterol teverlagen. LDL is een bepaald soort vet dat zich in de bloedbaan bevindt. Eenbeetje LDL in het bloed is gezond, maar een grote hoeveelheid kan schadelijkzijn. Als iemand te veel LDL heeft, kan het vast komen te zitten in zijn ofhaar bloedvaten en ernstige gezondheidsproblemen veroorzaken.
Bempedoïnezuuris door sommige regelgevende autoriteiten in Europa en de VS goedgekeurd voorvolwassenen met HeFH. Maar omdat het onderzoeksmiddel nog niet is goedgekeurdals behandeling voor hoog cholesterol bij kinderen, wordt het als experimenteelbeschouwd.
Deonderzoeksmedewerkers geven deelnemers een voorraad onderzoeksmiddel mee naarhuis. Deelnemers nemen bempedoïnezuur eenmaal per dag via de mond in en kunnen kiezentussen pillen en een drankje. Het grootste deel van de tijd neemt de deelnemerhet onderzoeksmiddel thuis in, maar een paar keer nemen ze het in hetonderzoekscentrum. Het onderzoeksmiddel moet elke dag op dezelfde tijd wordeningenomen.
Experimenteelbetekent dat het onderzoeksmiddel niet is goedgekeurd door regelgevendeinstanties zoals de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) en dat hetalleen kan worden gebruikt in een klinisch onderzoek, zoals CLEAR Path 1.