Das Prüfpräparat (Bempedoinsäure) soll dazu beitragen, den LDL Cholesterinspiegel zu senken. LDL ist eine Art Fett, das sich in der Blutbahn befindet. Ein gewisser Anteil an LDL im Blut ist gesund, aber hohe Mengen können schädlich sein. Ist der LDL-Cholesterinspiegel zu hoch, kann es sich in den Blutgefäßen ablagern und zu schwerwiegenden Gesundheitsproblemen führen.
Bempedoinsäure ist von einigen Aufsichtsbehörden in Europa und den USA für die Behandlung von Erwachsenen mit HeFH zugelassen. Da das Prüfpräparat jedoch noch nicht für die Behandlung hoher Cholesterinspiegel bei Kindern zugelassen ist, gilt es als Arzneimittel in der Erprobungsphase.
Das Studienpersonal stellt den Teilnehmern einen Vorrat des Prüfpräparats für zu Hause zur Verfügung. Die Teilnehmer nehmen die Bempedoinsäure einmal täglich über den Mund ein, wobei sie zwischen Tabletten und einer Flüssigkeit wählen können. Meistens wird das Prüfpräparat zu Hause eingenommen. An einigen Tagen wird es im Prüfzentrum eingenommen. Das Prüfpräparat sollte möglichst jeden Tag zur gleichen Zeit eingenommen werden.
Der Begriff Prüfpräparat bedeutet, dass das Medikament noch nicht von Zulassungsbehörden wie der US-amerikanischen Lebensmittelüberwachungs- und Arzneimittelbehörde FDA (Food and Drug Administration) zugelassen wurde und nur im Rahmen von klinischen Studien wie CLEAR Path 1 angewendet werden darf.