HeFH er en genetisk sygdom, der forårsager forhøjet LDL-kolesterol. En person med HeFH har for meget LDL i kroppen, hvilket kan medføre tidlig hjertesygdom og andre sygdomme. Børn med HeFH har arvet en genetisk mutation fra en forælder.
Der findes aktuelt ingen kur mod HeFH, men forskerne prøver at udvikle nye lægemidler til behandling af familiær hyperkolesterolæmi. Deltagelse i CLEAR Path 1-forsøget kan hjælpe forskerne og lægerne med at blive klogere på forsøgslægemidlet og dets virkning i forhold til at mindske niveauet af LDL-kolesterol hos børn og unge med HeFH.