Forsøgslægemidlet (bempedoinsyre) er designet til at sænke niveauet af LDL-kolesterol. LDL er en type fedt, der findes i blodbanen. En vis mængde LDL-kolesterol i blodet er sundt, men store mængder kan være skadeligt. Hvis en person har for meget LDL, kan det sætte sig fast i blodårerne og give alvorlige helbredsproblemer.
Bempedoinsyre er godkendt af visse lægemiddelmyndigheder i Europa og USA til voksne med HeFH. Men da forsøgslægemidlet endnu ikke er godkendt til behandling af forhøjet kolesterol hos børn og unge, betragtes det som eksperimentelt.
Forsøgspersonalet vil give deltagerne en forsyning af forsøgslægemidlet, som de skal tage med hjem. Deltagerne skal tage bempedoinsyre gennem munden én gang dagligt (som tablet eller i flydende form efter eget valg). Det meste af tiden skal deltagerne tage forsøgslægemidlet derhjemme, men enkelte gange skal de tage det på forsøgscentret. Forsøgslægemidlet skal tages på samme tidspunkt hver dag.
Et forsøgslægemidlet er eksperimentelt, hvilket betyder, at det ikke er godkendt af nogen lægemiddelmyndigheder som f.eks. de amerikanske sundhedsmyndigheder (FDA), og at det kun må anvendes i kliniske forsøg som CLEAR Path 1.