L'HeFH est un trouble génétique qui provoque des taux élevés de cholestérol LDL. En cas d'HeFH, l'organisme présente trop de LDL, ce qui peut entraîner des maladies cardiaques précoces et d'autres problèmes de santé. Les enfants atteints d'HeFH ont hérité d'une mutation génétique d'un parent.
Il n'existe actuellement aucun remède contre l'HeFH, mais les chercheurs tentent de mettre au point de nouveaux médicaments et des traitements potentiels contre l'hypercholestérolémie familiale. La participation à l'étude CLEAR Path 1 pourrait aider les scientifiques et les médecins à en savoir plus sur le médicament à l'étude et à déterminer s'il peut diminuer le LDL chez les enfants et les adolescents atteints d'HeFH.