Le médicament expérimental à l'étude, l'acide bempédoïque, est conçu pour réduire le cholestérol LDL. Le LDL est un type de graisse présent dans le sang. Avoir un peu de LDL dans le sang est sain, mais des quantités élevées peuvent être nocives. Si une personne a trop de LDL, celui-ci peut bloquer ses vaisseaux sanguins et causer de graves problèmes de santé.
L'acide bempédoïque est approuvé par certaines autorités réglementaires en Europe et aux États-Unis pour les adultes atteints d'HeFH. Cependant, comme le médicament à l'étude n'a pas encore été approuvé en tant que traitement pédiatrique pour l'hypercholestérolémie, il est considéré comme expérimental.
Le personnel de l'étude fournira aux participants une réserve du médicament que vous devrez emporter chez vous. Les participants prendront l'acide bempédoïque une fois par jour par voie orale et peuvent choisir entre une pilule et des formes liquides. La plupart du temps, les participants prendront le médicament à l'étude chez eux, mais ils le prendront parfois à la clinique de l'étude. Le médicament à l'étude doit être pris à la même heure chaque jour.
« Expérimental » signifie que le médicament à l'étude n’est pas approuvé par les autorités réglementaires, comme la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis, et qu’il ne peut être utilisé que dans le cadre d'études de recherche clinique telles que CLEAR Path 1.