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La HFHe es un trastorno genético que provoca niveles elevados de colesterol LDL. Cuando una persona tiene HFHe, hay demasiado LDL en su cuerpo, lo que puede provocar una enfermedad cardiaca temprana y otras enfermedades. Los niños con HFHe han heredado una mutación genética de uno de los progenitores.
Actualmente la HFHe no tiene cura, pero los investigadores están tratando de desarrollar nuevos medicamentos y posibles tratamientos para la hipercolesterolemia familiar. La participación en el estudio CLEAR Path 1 puede ayudar a científicos y médicos a conocer el medicamento del estudio y si puede ayudar a reducir el LDL en niños y adolescentes con HFHe.