El fármaco experimental del estudio, el ácido bempedoico, se ha diseñado para ayudar a reducir el colesterol LDL. El LDL es un tipo de grasa que se encuentra en la circulación sanguínea. Un poco de LDL en la sangre es saludable, pero las cantidades grandes pueden ser perjudiciales. Si una persona tiene demasiado LDL, puede quedar atascado en los vasos sanguíneos y causar problemas de salud graves.
El ácido bempedoico está aprobado por algunas autoridades sanitarias de Europa y EE.UU. para adultos con HFHe. Sin embargo, como la medicación del estudio aún no se ha aprobado como tratamiento pediátrico para el colesterol alto, se considera experimental.
El personal del estudio entregará a los participantes un suministro de medicación para que se lo lleve a casa. Los participantes tomarán el ácido bempedoico una vez al día por vía oral y podrán elegir entre una formulación líquida y una en comprimidos. La mayoría de las veces, el participante tomará la medicación del estudio en casa, pero en algunas ocasiones la tomará en el centro del estudio. La medicación del estudio debe tomarse a la misma hora todos los días.
«Experimental» significa que el medicamento del estudio no está aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de EE. UU. y que solo puede utilizarse en estudios de investigación clínica, como CLEAR Path 1.